▎药明康德内容团队修改

稀有病不稀有。据国际卫生安排的计算，全球约有5000-8000种稀有病。虽然每一种疾病的称号下，相应的患者人数并不多。但当这些患者聚在一起，总人数将挨近4亿——每20个人里，就有一名稀有病患者。其间，约有一半是儿童。不幸的是，关于许多稀有疾病，咱们所了解的并不多，更不用说有用的医治办法了。

▲全球的神经纤维瘤病患者约有250万（图片来自：儿童肿瘤基金会授权运用）

5月，恰逢国际神经纤维瘤病（neurofibromatosis，简称NF）关爱月。偶然的是，一个月前，美国FDA也刚刚同意了首款能够医治这种稀有疾病的药物。值此关爱月之际，药明康德将在5月举行大型系列全球主题公益活动，以神经纤维瘤病为引子，与读者朋友们一道走进稀有病患者的国际，以期进步大众对稀有疾病的认知，推动更多立异疗法的到来。

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系列活动一：海外临床的洞见

在线评论时刻：北京时刻5月15日晚上10点-11点

免费观看方式：扫描上图二维码，即可注册。注册后既能够观看在线评论，也能够在活动完毕后随时观看录播

在国际范围内，共有约250万神经纤维瘤病患者，而稀有病患者的总数多达4亿。在不同的国家与区域，医师们怎么对稀有病患者进行医治，并进步他们的生活品质？稀有病患者会面对怎样不同的应战，又有着怎样的实践需求？参考之资，能够攻玉。在这场对话里，咱们约请到了多名欧美的神经纤维瘤病患者，以及在医治与研讨稀有疾病上有着很多经历的医师与科学家，和咱们共享他们的故事。

嘉宾名单：

Jaishri Blakeley，美国约翰·霍普金斯大学医学院神经纤维瘤病教授；神经纤维瘤加快医治项目主任。专精稀有肿瘤临床试验规划的她，主导了多项多中心临床试验的进行。

Gareth Evans，英国曼彻斯特大学医学遗传学和癌症流行病学教授。作为一名高产的学者，他已宣告了800多篇通过同行评议的专业论文。

Bruce Korf，美国阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）医学院基因组医学范畴副院长、UAB Medicine首席基因组学官。他也是美国医学遗传学与基因组学学会（ACMG）前主席。

Renie Moss，I型神经纤维瘤病患者

McKinnon Galloway，II型神经纤维瘤病患者

Dale Berg，神经鞘瘤病患者

掌管：Luke Timmerman，Timmerman Report创始人兼修改

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系列活动二：“非传统”的研制

在线评论时刻：北京时刻5月15日晚上11点-次日0点

免费观看地址：扫描上图二维码，即可注册。注册后既能够观看在线评论，也能够在活动完毕后随时观看录播

一个月前，美国FDA宣告同意阿斯利康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司一起开发的KOSELUGO（selumetinib）上市，医治2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。关于全球数百万神经纤维瘤病患者而言，这是历史性的一刻——总算，他们有了一款能够医治其疾病的药物。更可贵的是，这款药物的诞生，依靠多方的一起自动参加，有着十分“不走寻常路”的研制形式。关于正在开发的稀有病新药，甚至其他常见病的新药，这些名贵的一线研制经历都有其可学习之处。

嘉宾名单：

Brigitte Widemann，美国国立癌症研讨所（National Cancer Institute）儿科肿瘤学科首席担任人。支撑这款新药获批的临床试验（NCT01362803），就是由该研讨所首要资助支撑的。

Scott Plotkin，哈佛医学院神经学教授，麻省总医院Pappas神经肿瘤中心履行董事。他是参加该临床试验的担任科学家之一，供给了名贵的指南和主张。此外，他也正在参加brigatinib的临床试验，这是一款有望医治2型神经纤维瘤病（NF2）的药物。

Annette Bakker，儿童肿瘤基金会主席。这是一家专心NF的患者非营利患者安排，旨在推动研讨，拓宽常识，改进对NF患者集体的护理。该安排的方针是完结NF。

George Kirk，阿斯利康肿瘤研制部，KOSELUGO全球产品担任人。他的团队与默沙东一道，推动了这款NF1新药的面世。

Mike Humphries，武田肿瘤部，美国区肺癌科学主任。武田公司的brigatinib是一款ALK抑制剂，已获批医治非小细胞肺癌。现在，科学家们正在评价其医治NF2的潜力。

掌管：Richard Soll，药明康德波士顿办公室担任人和战略方案高级顾问。